（盐湖城）犹他大学医学院的研究人员的一项新研究揭示了一个长期存在的问题，即线粒体在使人衰弱和致命的运动神经元疾病中所起的作用，并产生了一种新的小鼠模型来研究这些疾病.
Researchers led by Janet Shaw, Ph.D., professor of biochemistry, 发现健康的时候, 功能正常的线粒体被阻止沿着轴突（将电流从神经元传导出去的神经纤维）移动，小鼠出现了神经退行性疾病的症状. In a study in the 美国国家科学院院刊, 肖和她的研究同事说，他们的研究结果表明，运动神经元疾病可能是由于线粒体沿脊髓和轴突分布不良造成的.
第一作者Tammy T. 阮是美国医学院的一名学生 M.D./Ph.D. program, 它旨在培养具有出色临床技能和严格科学训练的医生，以弥合临床医学和基础研究的世界，以改善医疗保健.
“大发娱乐很早就知道线粒体功能和分布与神经疾病之间的联系," Shaw says. “但大发娱乐还不能确定缺陷的发生是因为线粒体没有到达正确的位置，还是因为它们没有正常工作."
线粒体是细胞器——包含在细胞内的隔室——具有多种功能, 包括制造ATP, 一种核苷酸，细胞将其转化为化学能以维持生命. 因此，线粒体通常被称为“细胞发电厂”.“它们还在防止细胞中积累过多的钙方面发挥着关键作用, 会导致细胞凋亡, or cell death.
让线粒体发挥它的功能, 它必须分布到全身的细胞中, 哪一个是在沿着轴突运输细胞器的小蛋白质“马达”的大发娱乐下完成的. 让马达运输线粒体, 被称为线粒体Rho (Miro1) gtpase的酶将线粒体连接到马达上. 研究线粒体运动与运动神经元疾病的关系, Nguyen开发了两种小鼠模型，其中产生Miro1的基因被敲除. 在一个模型中，小鼠在胚胎阶段缺乏Miro1. 第二个模型在大脑皮层、脊髓和海马体中缺乏这种酶.
研究人员观察到，在胚胎阶段缺乏Miro1的小鼠存在运动神经元缺陷，这使它们在出生后无法呼吸. 在对老鼠进行检查之后, Nguyen, 肖和他们的同事发现，出生后呼吸所需的神经元在小鼠脑干的上半部分缺失. 对呼吸同样重要的膈神经也没有发育完全.
“大发娱乐认为，老鼠身体上的困难表明它们存在运动神经元缺陷," Shaw says.
Conversely, 大脑和脊髓中没有Miro1的小鼠在出生时很好，但很快就出现了神经系统问题的迹象, 比如驼背, 移动困难，后爪不能合拢, 出生后大约35天就去世了. 肖说，这些症状与运动神经元疾病相似.
“细胞中的线粒体功能似乎很好, 钙含量正常," she says. “这首次表明，限制线粒体的运动和分布可能会导致神经元疾病."
Stefan M. Pulst, M.D., Dr. med理大教授兼理大教务处主席 神经内科 也是这项研究的合著者之一, 他说线粒体运输过程不仅对运动神经元很重要，对其他神经元也很重要. “Miro1蛋白和相应的动物模型代表了研究ALS （Lou Gehrig's disease）和其他神经退行性疾病的突破."
尽管还需要做更多的研究, 这项研究开启了开发新药物的可能性，可以部分纠正线粒体分布缺陷，以减缓运动神经元疾病的进展. First, 肖想建立一个模型来敲除成年老鼠体内的Miro1基因，看看结果是否能模拟神经系统疾病.